(一)治療
髓母細胞瘤的治療主要是手術切除與術後放射治療，部分病例可輔以化療，由於腫瘤屬高度惡性，加之腫瘤邊界不十分清楚，故手術後易復發，多數神經外科醫生主張手術儘可能多切除腫瘤至少做到使腦脊液循環梗阻恢復通暢，術後再予以放療，早年的手術死亡率高達17%～26.5%，隨着手術技術和設備條件的不斷進步，髓母細胞瘤病人的手術死亡率已明顯下降。
手術切除是治療本病的主要方法，行後正中開顱，應儘可能全切除或近全切除腫瘤，使梗阻的第四腦室恢復通暢，術後輔以必要的放射治療，在切除腫瘤時儘可能沿腫瘤表面蛛網膜界面分離腫瘤，操作輕柔，在分離腫瘤下極時往往可發現雙側小腦後下動脈位於腫瘤後外側，因其常有供應腦幹的分支，術中應嚴格將其保護，避免損傷，在處理腫瘤的供血動脈前應先排除所處理的血管並非小腦後下動脈或小腦上動脈進入腦幹的返動脈，以免誤傷後引起腦幹缺血和功能衰竭，在處理腫瘤上極時，關鍵要打通中腦導水管出口，但一般此步操作宜放在其他部位腫瘤已切除乾淨之後進行，以免術野血液逆流堵塞導水管和第三腦室，若腫瘤與腦幹粘連嚴重，應避免勉強分離，以免損傷腦幹，造成不良後果，若腫瘤爲大部切除，導水管未能打通，應術中留置腦室外引流，待日後做腦室腹腔分流術或術中做分流術，以解除幕上腦積水，有研究報道腦脊液分流術易使髓母細胞瘤患者出現脊髓或全身轉移，從而降低生存率，但此尚有爭論。
由於髓母細胞瘤生長迅速，細胞分裂指數較高，並且位置接近腦室和蛛網膜下腔，存在許多有利於放療的條件，初發的髓母細胞瘤對放療敏感，但爲防止腫瘤的脫落種植轉移，通常要做全腦脊髓的放射治療，放療設備由早年的深部X線變爲60鈷(60Co)和直線加速器，放療劑量增大，大大改善了放療的效果，針對髓母細胞瘤易轉移的特點，放療應包括全中樞神經系統(全腦，後顱窩和脊髓)，放療劑量根據患者年齡而定，劑量要足，4歲以上全腦放射劑量在35～40Gy，後顱劑量50～55Gy，2～4歲適當減量，2歲以內暫不放療，放療一般應於術後4周內進行，有研究提出全腦全脊髓低劑量照射與高劑量照射的生存率無差異，髓母細胞瘤放療的關鍵是後顱窩高劑量照射，因此，目前推薦全腦劑量30～35Gy，後顱窩50Gy，脊髓30Gy，放療時也要注意遠期併發症(如兒童因內分泌功能低下所致發育遲滯等)的發生。
對於小兒髓母細胞瘤患者術後治療方案的選擇上，現常規的做法是根據患兒的年齡，手術切除的程度及有無轉移等因素將患兒分成高危(high risk)和低危(standard risk)二組，針對不同的分組採取相應的術後治療措施，對於低危組(年齡>3歲，腫瘤全切除，無轉移者)，術後治療的主要目的是預防腫瘤復發和蛛網膜下腔播散，傳統放療採用全腦36Gy，脊髓軸28Gy及後顱凹加強量可達54Gy，爲防止放療對幼兒產生的副作用，目前研究多希望能降低脊髓軸放療劑量到23.4Gy也能取得相同的效果，但是近期許多資料表明，減量放療將使對髓母細胞瘤的遠期療效下降，但是近期許多資料表明，減量放療將使對髓母細胞瘤的遠期療效下降，聯合多元化療(順鉑，長春新鹼，洛莫司汀)的方式卻顯著減少了術後腫瘤的復發和轉移，提高了生存率，對於高危患兒(年齡≤3歲，殘餘腫瘤>1.5cm2或有轉移竈者)術後對殘餘腫瘤及轉移竈的局部放療和預防性CSI是必不可少的，但多數患兒年齡<3歲，神經及內分泌系統易受放療損傷，因此如何利用術後早期化療來延遲放療開始時間而不影響疾病的控制效果成爲現在的研究重點，有人認爲此方法與術後立即放療起到同樣效果，但也有人認爲在化療的過程中已有74%的患兒出現復發和轉移，隨後的CSI也不能對病情惡化進行完全補救，而且化療導致血象抑制，也將使隨後的放療難以進行。
髓母細胞瘤對化療有效，但療效不長久，尤其採用單一藥物的化療一般療效不明顯，故目前多采用聯合用藥，近來，劉英華(2003)報道單純多元聯合化療(VM26+平陽黴素PYM+甲氨蝶呤MTX-鞘內)治療術後復發髓母細胞瘤19例，1個療程(1.5個月)後複查，17例(17/19)腫瘤完全消失，2例患者腫瘤有縮小，腫瘤體積縮小<40%，認爲化療對復發髓母細胞瘤十分有效，Gentet認爲放療前行Beyer提出的“同日內8種藥物”化療方案(甲潑尼鬆龍，長春新鹼，洛莫司汀，丙卡巴肼，羥基脲，順鉑，胞嘧啶，阿拉伯糖苷，環磷酰胺)對不能進行放療或放療劑量受限制的幼兒髓母細胞瘤患者有一定療效，也有作者認爲於術後行完整的三期化療對預後有重要意義，即術後1周內用VM26，甲氨蝶呤和丙卡巴肼，3～4周後用長春新鹼，術後8周再用洛莫司汀和長春新鹼1次，近年，我院對部分患兒採用化療的方法，其主要藥物爲替尼邦甙(商品名爲“邦萊”)加長春新鹼(VCR)或平陽黴素靜脈給藥，椎管內注射甲氨蝶呤(MTX)，可使復發的髓母細胞瘤完全消失，療效極爲顯著，故爲了減少放療的副作用，我院常規在術後先行化療，繼之再局部放療，遠期效果正在觀察中。
(二)預後
早年髓母細胞瘤的預後極差，近年隨着術後的放療和化療，其生存期已有極大地提高了，1984年Berry報道5年生存率爲56%，10年生存率爲43%;1988年Leftkowitz報道兒童髓母細胞瘤10年生存率爲75%，12年生存率達51%，而1990年Garton則報道5年生存率爲50%～60%，在某些報道中，5年生存率甚至達到80%～100%。
治療效果的大幅度提高歸因於三方面：顯微外科技術使腫瘤切除程度進一步提高;正規放射治療(局部+全腦+脊髓);對化學治療作用的重新認識，目前認爲術後全腦和脊髓的充分放療+多元聯合化學治療是延長生存期，減少復發，轉移的必要手段，患者的發病年齡，腫瘤的臨牀分期與治療措施與患者的預後有關，年齡愈小，預後愈差，兒童患者的5年生存率明顯低於成人患者，分別爲34%與79%，而10年生存率則較爲接近，爲25%～28%，無顯著差別，腫瘤的手術切除程度直接影響患者預後，腫瘤的全切除與次全切除對患者的5年生存率無顯著性差異，爲82%～100%，而大部切除則明顯降低生存率，僅42%，髓母細胞瘤對放療較爲敏感，尤其對於次全切除腫瘤的患者，一個療程後複查MRI或CT可發現殘餘腫瘤消失，有研究資料表明全腦脊髓放療與全腦放療患者的5年生存率爲64.29%和46.61%，10年生存率爲41.84%和27.01%，脊髓放療對提高近期生存率有意義，但脊髓放療可引起脊髓放射性損傷，出現新的神經系統症狀，2～3歲以下的患兒術後應先行化療，待4歲後再行全腦脊髓放療。
復發和轉移是影響預後的重要因素，一般認爲髓母細胞瘤10年之內無復發，應當列爲“治癒”，但亦有手術後近30年才異位復發者(轉移)，局部復發時間往往在治療後2～4年時發生，對於復發髓母細胞瘤手術及放療效果均不如首發腫瘤，復發後除個別患者可生存5年以上外，一般不超過2年，手術加放療後第一個5年內應每年複查1次CT或MRI，這樣可早期發現復發或轉移的病例。