臨牀表現：小兒腦積水以顱縫開解，叩之呈破壺音，目珠下垂猶如落日狀爲特徵。在頭顱未明顯增大前。已見面白光色白,目無精彩,發枯憔悴,身體消瘦,發育遲緩,神識呆滯,頸細項軟等症.漸即出現囟門代逾期不合,反而逐漸寬解,頭顱明顯增大的現象.繼則顱骨縫分離,前囟擴大而脹滿,進而顱骨變薄,頭皮光急,頭額青筋暴露,呈“落日狀”。重者眼球震顫或斜視，視力模糊，甚或失明，並有嗜睡、嘔吐、煩躁不安等症。若夾有邪毒上攻，則出現高熱驚厥，四肢痙攣，常因昏迷厥脫而在短期內死亡。若前囟及顱骨縫已閉合而出現腦積水者，則頭顱一般增大不著，常出現精神萎糜，食慾不振，發育遲緩，智力不全，四肢無力等。
辨證分型：（治療注意事項）小兒腦積水的辨證生在抓住主症，兼顧兼症，以辨別其虛實寒熱。治療大法以補腎利水，益髓健腦爲主，並根據不同的發病因素，運用利水、化痰、消積、通塞、清熱、解毒、平肝、熄風諸法，同時配合藥物外敷、推拿等綜合措施，以提高療效。若病勢穩定時可用丸藥緩調以防止其反覆及復發。由於這是一種難治的慢性病，療程不宜過短，以2—6個月爲宜，治療後症狀消失，也應隨訪3—5年未反覆，方可認爲痊癒。根據臨牀情況對腦積水分類主要採取兩步四分法進行分型辨治。即先抓住小兒腦積水的主要症狀：頭大異常，前囟擴大，顱骨縫分裂，眼球下垂，白睛異常顯露，神情呆滯，目無精光等。再按所兼症狀的差異分爲四種類型。即腎氣虧損（病因先天胎稟怯弱，腎氣虧損，真陽式微，腦髓失充所致故兼症多屬陽虛氣餒表現，治當補腎益髓，溫壯元陽，使積聚於腦髓的濁液得以溫化。由於督脈總督一身之陽，經項入腦巔，故溫陽之中尤以溫補督脈爲要。根據“通陽不在溫而在利小便”之旨，宜溫中酌加利水之品）、陰虛髓熱（證候爲主症伴面色萎黃、午後潮紅、盜汗、怕熱、煩躁、口於舌燥、手足心熱、便祕、舌暗紅、苔微黃少津，脈細數、指紋紫暗或青《幼科發揮》說：“腎主骨髓，脊者髓之路，腦者髓之海也。肝之脈與腎脈內行於脊骨之中，上會於腦，故頭破解顱脊疳之病，乃肝腎之風熱，子傳於母之病也。”即系此證。因腎虛不能攝水，精水泛上，火勢上炎而成。理當補腎填髓，滋陰降火，使上泛之水積得利，炎上之虛火得潛，虧損之腎精得滋。）、脾虛水泛（證候多爲主症兼面色萎黃或蒼白，睡時露睛，納呆，腹脹、大便稀溏，小便不利、舌淡胖、苔薄白或白膩、脈沉細或緩而無力、指紋色淡。“囟門者繫於脾胃”“諸溼腫滿，皆屬於脾”之說，脾乃後天之本，氣血生化之源。若脾胃虛弱，則髒氣不足。腎氣不足。骨髓不充，以致於溼泛於上，水積於腦，矇蔽清竅，清陽不升，濁陰下降，腦水受阻，終成此症。因痰飲內阻，胃失和降而納呆腹脹，便溏，脾虛則面色萎黃，睡時露睛，舌淡胖。健脾祛溼，通陽利水當爲首選，水溼滲利，而積水能除。）、熱毒壅結（證候見主症兼囟門高凸，頭顱日漸長大，發熱無汗，面赤脣紅，大便幹，小便黃，甚則驚厥神昏，兩目斜視，舌絳苔黃，脈滑數或疾，指紋紫滯因頭爲諸陽之會，火性炎上。若外感時邪疫毒，裏熱熾盛，邪熱夾肝火上幹於腦，腦絡損傷，氣滯血瘀；火熱之氣壅遏於腦，升降失和，痰熱上衝，氣血流通不暢，腦絡阻塞不通則腦水積聚。毒火壅結，上衝於腦，故囟門高凸頭顱日益脹大。熱動肝風，則兩目困視，四肢痙攣。治宜清熱解毒、化瘀通絡，急者治標爲要。毒火上攻所致高熱驚厥，繫上盛下虛之故，一旦標證緩解又當急圖其本，方不致標緩而本進。
疏導分流法：因本病病機性質特點是不論何種類型，皆屬上盛下虛，治當泄上補下爲要。決定其治療原則是急者治標、緩者治本；治病求本，、標本兼治。本病的病因病機主要爲“腦脊液循環障礙，其次爲腦脊液吸收障礙及脈絡叢分泌過多，腦室內有阻塞，使腦脊液的產生與吸收平衡破壞。導致腦脊液循環障礙的主要原因有先天畸形、感染、出血、腫瘤等。”中醫屬解顱範疇，系小兒弱症之一。常並見五遲、五軟、巨顱、囟填、等證候。中醫學認爲此病多系先天不足，胎稟怯弱，腎氣不充，或生後久病虛損所致；也有後天失調，脾虛溼泛；肝火上炎、髓熱毒壅以及水積腦絡而成。其病位主要在腦，常波及心、肝、脾等。早在《諸病源候論》中即有“解顱者，其狀小兒年大，囟應合而不合，頭縫開解是也。”《小兒藥證直訣》中也說：“年大而囟不合......長必少笑，更有目白睛多,白色,瘦者,多愁少喜也."重症腦積水多預後不良.《活幼心書》說：“凡得此候，不及千日之內，間有數歲者，偶因他疾攻激，遂成廢人。”腎主骨生髓，腦爲 髓海。若所稟父母精血虧損，先天腎氣不充，腎虛則骨弱，髓海空虛，水液無以氣化。清氣不能上升，濁陰不能下降，濁液上衝，瀰漫巔頂，造成顱內積液積水，頭顱因之開解而不合，頭圍增大；若腎之精血不足，水不涵木而肝陽上亢，水不制火而髓熱，風水上泛，火氣上蒸，其髓則熱，頭顱因而開解。若真陽不能溫煦脾土，或後天脾胃失調，脾虛不能制水，水溼不化，積久成痰，水溼痰濁乘虛上泛於腦，水積腦髓，囟寬縫裂，顱骨解開。此外，若外感時邪，熱毒壅滯，上攻於腦，以致腦絡阻塞不通，氣血運行不暢，也致頭顱開解不合。由於腎之精氣不能上注於目，則眼珠下垂，白睛顯露，目無神采，呈“落日狀”。近年來對此病的認識除腎氣虧損之外，尚有肝火、髓熱、水溼、痰濁、瘀阻等因。多爲先天不足，腎精虧損，或腦髓病變等引起腦絡受阻水津輸布不利，水液停聚於顱腦所致，聚而成飲、成痰以致痰瘀互阻，腦竅不暢，腦髓失養，神機失用，瘀阻日久，經絡不暢，本病的治療重在溫補腎元、利水通塞、化瘀開竅、清熱平肝等諸法並用以提高療效、縮短病程，臨證應根據病因病機的不同，分別採取扶正固本或標本兼顧的原則，一般以調補脾腎、通塞、開竅治其本，以利水、滌痰、化瘀、清熱平肝等治其標。不論治本、治標都須通過平衡水液代謝，調整相關臟腑功能，疏通經絡、宣通氣道、水道，因勢利導等方法使水液各行其道，達到恢復臟腑、經絡功能使其各司其職，消除腦室阻塞，排除積水，恢復其功能，切實保障正常代謝秩序，以達到治癒腦積水之目的。因此疏導分流乃治療本病最根本的方法。
多維一體用藥：多維一體即通過辨證與辨病結合、整體辨證施治與局部治療結合集內治、外治於一體；口服、局部外用、敷臍、經絡要穴外敷等等多途徑給藥於一體以達到培補先天后天之本，調暢氣機、活血行氣、化痰則水溼行得運，以達髒氣充足、血運無阻、經脈流通、陽氣暢達、竅通暢，神機得用。由於藥物遺傳代謝的原因，存在一定的藥物種族和個體差異，尤其應注意個體化給藥原則。同樣一個藥物，由於個體不同，疾病不同，病情不同，用藥劑量亦有差異，且療效亦有不同。（如：嬰幼兒對嗎啡耐受性小，對苯巴比妥、地西泮耐受性大，而個別例外。）藥物的反應性、敏感性、耐受性不一，與藥物的分佈性、親和性以及藥物受體的數量、功能等，均有密切關係。在藥物治療過程中，因個體不同與藥代動力學的差異，爲確保藥物的最佳療效，有時需定期定時給藥使之在最佳有效治療範圍之內，防止用量不足而影響療效，甚至於延誤疾病最佳的治療時機，使病進入慢性治療狀態或難治療狀態。如有時用藥早期療效好，以後卻產生耐受性，則需加大劑量。有的使用初期普遍敏感，經反覆應用後開始出現耐藥性等等。臨牀上不僅要在合理選藥、用藥、合理聯合用藥上下功夫獲得滿意療效，選擇好的藥物劑型與用藥途徑也同樣關係到藥物的生物利用度和藥代動力學。無論中藥、西藥都有許多劑型和不同的給藥途徑，明顯影響療效，因此通過多維用藥，內治、外治之巧妙結合以達事倍功半之目的。所謂內治即通過辨證、辨病相結合確立總的治則和治法後，選用適當的方藥有的放矢取得更好的療效；外治法有藥物療法、手術、其他療法三大類，其中藥物外治是根據病之所在及病和發展所需將藥製成膏藥箍圍藥等等使藥力直達病所，從而達到治療目的。外治法運用藥物與內治法立方譴藥相通。《理瀹駢文》說：“外治之理即內治之理，外治之藥，即內治之藥，所異者法耳。”指出了外治與內治的治療機理相同，但給藥途徑不同。臨證時由於病種不同，病情不一，有時專恃外治而竟全功，亦有專用內治而獲痊癒的，藥物直接作用於皮膚使之吸收，從而發發揮治療作用，也是外科所獨具的治療方法。內治、外治結合避免了因病位不同藥物不能直達病所而病程拖長，兩者相輔相成，相得益漳使臨牀中收到非常理想的療效。特別是小兒肌膚柔嫩，髒氣清靈，在治療時，處方也就應輕巧靈活要根據病兒的體質特點、病情及臟腑功能，靈活運用，不宜呆滯，不可重濁，不得妄加攻伐。小兒的生長髮育，全靠後天脾胃化生精微之氣以充養；疾病的恢復賴脾胃健運化生；先天不足的小兒也要靠後天來調補。而外治之法作用快速，減少口服用藥量能在無損傷的治療中取得療效。因此，這是家長寄予希望和醫務人員努力尋求的一種治療方法。故自古有“良醫不廢外治”之說，臨牀實踐證明採用各種外治小兒病易爲患兒所接受，應用得當也同樣有較好的療效。且此法既可單用或與內治配合應用。