糖尿病預防項目(DPP) 臨牀試驗及其10年轉歸研究(DPPOS)均得到美國國立衛生研究院(NIH)資助，研究結果顯示，某些特定的干預措施可以預防或顯著地阻止2型糖尿病的發生，安全性和效價比均很可觀。然而，糖尿病預防措施並沒有在美國得到推廣，人力和財力成本驚人並呈不斷增長的態勢。因此有必要明確是什麼原因阻止了DPP糖尿病預防干預措施的推廣呢？ DPP療效比較試驗共納入3234例超重或肥胖的葡萄糖耐量受損（前期糖尿病）的成人患者。45%的受試者屬於種羣中少數2型糖尿病高風險人羣。受試者被指定接受以下3種干預措施中的1種：生活方式干預，旨在通過飲食調節和鍛鍊而達到一定程度的體重減輕的效果，二甲雙胍治療，以及安慰劑處理。3年後，研究人員發現，生活方式干預和二甲雙胍治療分別將糖尿病發生率減少了58%和31%。亞組分析顯示生活方式干預對於兩種性別，所有種族人羣以及具有遺傳傾向性的人羣均是有效的。生活方式干預對於60歲以上人羣最爲有效，而這一人羣中，二甲雙胍卻無法帶來顯著性的受益。二甲雙胍對於年輕人羣以及有妊娠期糖尿病史的女性人羣最爲有效。大部分DPP受試者(88%) 均被納入了DPPOS並接受更長時間的隨訪，結果證明生活方式干預將2型糖尿病10年風險降低了31%，而二甲雙胍則降低了18%。 除降低糖尿病風險外，生活方式干預還導致了實質性的健康受益以及健康護理成本效益。即使這些干預措施是由經過充分訓練的專家負責並親自實施了某些環節，淨10年成本受益仍然相當划算；儘管二甲雙胍帶來的受益略遜一疇，但其成本也更低，因此其淨收益也很可觀。 將臨牀研究成果轉化爲實踐，國立糖尿病和消化疾病及腎疾病研究所 (NIDDK) 開展了相關項目，以將有效的糖尿病和肥胖干預措施，包括DPP生活方式干預措施，轉化爲現實。在一項被寄予厚望的試驗中，YMCA健康培訓師提供的生活方式干預大大減少了分組設定中單個患者的醫療費用，並被證實可爲美國大約790萬前期糖尿病患者中的許多人帶來福音。 在我們完成的 NIDDK 研究基礎上，CDC進行了一項國家糖尿病預防項目(NDPP) ，以期培訓相當數量的醫護人員以推廣從DPP到YMCA–DPP 的研究成果。質量保證和認證使得付費者對干預措施的安全性和有效性抱有信心，這一項目增加了干預實施的地點並利用市場策略以突出項目的可得性。通過與公共和私人夥伴的合作，包括YMCA和聯合健康集團，基於小組的生活方式干預在25個國家的超過100CDC認證位點得以有效地進行。 雖然有強有力的證據證實有效性，且基於小組的生活方式干預措施的實施能力也在提高，但大部分付款人並不能享受2型糖尿病預防服務。可負擔的醫療保健活動的推行需要醫療保險和醫療補助服務中心 (CMS) 以及私人保險公司提供美國預防工作小組（U.S. Preventive Services Task Force，USPSTF）認可的B級以上預防性醫療服務。 USPSTF從未推出過一項糖尿病預防服務推薦，生活方式干預也未被包含在內。CMS近來開始推廣肥胖症的強化行爲療法，因爲肥胖是糖尿病的風險因子之一。但這一行動對預防糖尿病可能效果有限，因爲超重而非肥胖的前期糖尿病人羣未被包含在內，而且在提供肥胖諮詢的基層醫師中，很少人接受生活方式干預培訓。
CMS缺乏法定權限補償非傳統醫療保健提供者，如生活方式培訓師。私人付費者，從另一方面來看，幾乎沒有任何約束。意識到生活方式干預對前期糖尿病受試者健康和經濟方面產生的巨大受益，聯合健康集團展開這方面的預防性服務業務，其他私人付費者也考慮做同樣的事情。近來，YMCA拿到了CMS衛生保健創新獎，它將爲17個國家的10 000例前期糖尿病醫療受益者提供糖尿病預防培訓服務。這樣一個項目完全可以成爲更廣泛干預的典範。不幸的是，大部分美國前期糖尿病患者未得到確診或並未意識到自己患病，也很少能找到可接受的生活方式干預提供者。 考慮到其有效性，潛在的成本節約優勢，卓越的安全性表現，二甲雙胍爲糖尿病的預防提供了另一選擇，特別是對於年齡在60歲以下的人羣以及妊娠期糖尿病史的女性人羣而言。應如何確定這種處方藥的使用頻率和標示外使用的確是一件令人頭疼的問題。缺乏FDA批准的對其受益的適應症的標示：藥企將藥物推廣向未被批准的適應症是非法的，專業學會和保險公司都反對推薦未被批准的因素進入指南或教育材料。只有原創新葯申請(NDA) 的持有人才會向FDA申報新適應症的批准。從商業角度來看，如果一款藥物以非專利藥的身份出現是有利的，那麼對一個製藥公司來說，將很難判定增補NDA的花費是否值得。 另一項重要而不可迴避的話題是，致命的，使人虛弱且花費昂貴的併發症並不會在糖尿病發生後立即出現。儘管該疾病的發病高峯在50至60歲年間，然而其典型併發症的出現至少要延遲10年（會對醫療保險業產生意義深遠的影響）。高血糖的持續時間和程度預示着併發症，對糖尿病的控制隨着時間將變得愈加難以控制。這樣，可能需要幾十年後才能對糖尿病的健康和成本受益作出清晰判斷。即使是NIH界標糖尿病控制和併發症試驗以及糖尿病預防和併發症流行病學研究中，通過血糖控制達到的實質受益也不會立即能觀察到：平均爲6.5年的強化血糖控制顯著性減少了糖尿病微血管併發症的早期症狀，但對臨牀事件如心肌梗塞和腎功能衰竭的效應則數十年後方能出現。 這樣的結果證實隨訪對關鍵臨牀試驗中長期效應評估的重要性，特別是對於像糖尿病之類的慢性疾病。干預對糖尿病的大部分嚴重後果的效應具有長期性，因預防或延遲糖尿病發作而帶來的健康和經濟受益在剛開始的時候將會呈現緩慢增長的態勢，而隨着時間的流逝這種受益也會越來越明顯地出現在人們的眼前，這種趨勢在人們的預料之中。利用二甲雙胍在10年之內達到中等效價比，以及在此期間哪怕是原始的，個人採取的生活方式干預措施所帶來的效價比也是驚人的。國會預算法案中對於政策建議的標準評分是基於他們的10年預算效應來確立的。糖尿病預防也許正位於財政受益得分的頂點，它會帶來巨大的健康受益。長期遠景觀點認爲，推廣DPP研究結果以進行糖尿病預防的價值是勿庸置疑的。 雖然研究提供了預防或推遲2型糖尿病的工具，健康政策卻限制了他們的應用。藥商缺乏向FDA申請非專利藥物新用途的動機，或者我們必須尋求替代性的新路徑。必須在長遠的時間表裏對疾病的效益和成本進行評估，這個時間可能達到幾十年。最後，補償 NDPP認證的輔助健康護理提供者的政策，以及將它們整合爲廣泛的公共健康機制對預防糖尿病來說可能具有極高的性價比，並可以提高國民整體的健康水平。（本文來自丁香園）