來源 科學時報 2011-5-17
5月13日，美國食品和藥物管理局（FDA）首次批准了新一代丙型肝炎治療藥物Victrelis上市。Victrelis是默沙東製藥公司研製的用於治療基因1型丙型肝炎的新葯。臨牀試驗數據顯示，當這種藥物與現在藥物共同使用時，能有效治癒60%以上的患者，比較而言，單獨使用現有藥物的治癒率在20%至40%之間；而且，新葯在提高治癒率的同時還能縮短治療時間。
FDA隸屬美國健康和人類服務署，是美國最早以保護消費者利益爲主要職能的聯邦機構之一。FDA藥物評估和研究中心抗菌藥品辦公室主任愛德華·卡克斯表示：“對丙型肝炎患者來說，Victrelis是一個重要的進步。這種新葯爲一種嚴重疾病提供了有效的治療方法，與現有可獲得的治療方法相比，爲部分丙型肝炎患者提供了一個更好的治療機會。”
聖路易斯大學醫學院內科學教授、Victrelis臨牀試驗的研究人員布魯斯·培根博士說：“對醫生和患者來說，這是激動人心的一天，因爲Victrelis是最近十年中慢性丙型肝炎治療的第一個重大進展。與目前使用的標準治療方法相比，Victrelis明顯提高了患者達到無病毒查出水平的機會。對許多患者來說，Victrelis能縮短其治療時間。”
Victrelis也被稱爲boceprevir，是一種新型的丙型肝炎病毒蛋白毒抑制劑。丙型肝炎病毒蛋白毒是病毒複製所需要的。通過抑制這種病毒酶從而阻止病毒的複製，Victrelis借用了HIV治療中的成功戰略。
《紐約時報》的文章指出，在默沙東公司的Victrelis獲FDA批准使用之際，美國福泰（Vertex）製藥公司研製的丙肝蛋白酶抑制劑telaprevir也有望在今年5月獲FDA批准，一場激烈的市場競爭即將開始。
基於臨牀試驗的結果，分析家們普遍認爲，福泰新葯在市場上的銷量可能會超過默克。這兩種新葯在4月都接到了FDA顧問委員會的匿名建議。許多公司也不甘落後，從而讓丙肝的治療成爲製藥業最熱的領域之一。
紐約西奈山醫學院首席肝病專家斯科特·弗裏德曼博士說：“即使不考慮這種藥物的最終成功，這也是丙型肝炎治療領域一個偉大時代來臨的前兆。”
美國疾病控制和預防中心的數據顯示，美國有320萬慢性丙型肝炎患者，基因1型丙型肝炎佔其中的70%。丙肝病毒能引發肝臟炎症，導致肝臟功能的減少甚至肝功能衰竭。絕大多數肝炎患者最初並沒有疾病症狀，直到幾十年或幾年後肝臟功能損傷出現，而在此之前他們並不知道自己被感染的事實。
在美國實施的肝臟移植手術主要是由丙肝病毒感染引發的進展性肝臟疾病。在感染丙型肝炎病毒之後，許多人會發展成慢性丙型肝炎，部分人在多年後會發展爲肝硬化，肝硬化會導致綜合性的肝損傷，如出血、黃疸、白蛋白聚集在腹部引起的腹水、感染或肝癌。
人們感染丙肝的方式有多種途徑，包括暴露於感染丙肝病毒的血液、出生時因母親攜帶丙肝病毒而被感染、共用針頭、與感染者發生性行爲、與感染者共用剃刀、牙刷等，或者使用未經消毒的紋身或穿孔工具。
慢性丙型肝炎現有的治療方法需要在近1年的時間裏每週注射長效α-干擾素，同時每天服用病毒唑藥丸。這種生活方式非常痛苦，藥物的副作用包括流感症狀、抑鬱和貧血，而且目前也不完全清楚這些藥物的作用原理。
在治療中，默沙東新葯Victrelis和福泰新葯telaprevir必須和現有藥物共同使用，科學家們希望在未來幾年內，能將3種或4種新葯整合爲一種藥物，而且不再需要注射α-干擾素藥物。
臨牀試驗數據顯示，默沙東和福泰的新葯能在更短的治療期內清除部分患者體內的病毒。在默沙東的臨牀試驗中，44%以前未接受過治療的患者能在28周的時間完成治療，而不是通常所需要的48周。
這種新葯也有副作用。在默沙東公司的臨牀試驗中，大約50%的患者在服用Victrelis後出現了貧血症狀，這個比例是隻使用現有藥物患者的2倍；服用Victrelis的患者發生白血細胞數量低的風險也更高。而且，患者需要服用大量的藥片。Victrelis需要每天服用3次共12個膠囊。Ribavirin需要每天服用兩次共5個或6個藥片。如果患者沒有按時按量服藥，那麼病毒可能會對這些藥物形成抗性。
默沙東公司將在FDA批准之日起一週內將Victrelis推向市場，公司爲Victrelis制定的批發價格是每週1100美元，意味着治療全程的費用爲2.64萬美元至4.84萬美元。儘管治療期需要28周至48周的時間，但在治療的前4個星期並不需要Victrelis。